أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل مستحضر هيمجينيكس “Hemgenix”، ليكون أول علاج جيني معتمد لمرضى الهيموفيليا (B) المتوسط وشديد الخطورة في المملكة. إذ يعد مرض الهيموفيليا B من الأمراض المهددة للحياة، وهو اضطراب وراثي نادر ناتج عن خلل في الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع (IX)، وهو بروتين يؤدي دورًا أساسيًا في عملية تخثر الدم ووقف النزيف.
وأوضحت الهيئة أن المستحضر سُجّل بعد تقييمه بدقة من حيث فعاليّته وسلامته وجودته واستيفائه للمعايير المطلوبة، حيث يعتمد هذا المستحضر على تقنية العلاج الجيني باستخدام الناقل الفيروسي (AAV)، والذي يحتوي على نُسخ من الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع (IX).
وبعد حقن الدواء في الوريد، يبدأ الجسم في إنتاج عامل التخثر التاسع، والذي يُسهم في استعادة عملية تخثر الدم ووقف النزيف بشكل طبيعي. ويستخدم الدواء مرة واحدة فقط لتحفيز إنتاج عامل التخثر التاسع (IX).
وأشارت إلى أن الدراسات السريرية التي أُجريت على الدواء أظهرت أن هناك أعراضًا جانبية غير خطيرة، كان أكثرها شيوعًا الصداع، وزيادة مستويات إنزيمات الكبد في الدم، وأعراضًا مشابهة للإنفلونزا. كما نتج عن تلك الدراسات وجود تعارضات للدواء مع بعض الأدوية التي لها تأثير في وظائف الكبد.
يُذكر أن تسجيل هذا المستحضر يأتي امتدادًا لدور “الهيئة” في مجال تعزيز توفر خيارات علاجية نوعية للمرضى في المملكة العربية السعودية، وخصوصًا تلك التي تعتمد على تطبيقات التقنية الحيوية، والتي تشهد تطورًا علميًا متسارعًا. ولتحفيز استقطاب هذه الأدوية المبتكرة أطلقت الهيئة برنامج تسجيل الأدوية الواعدة الذي يعطي الأولوية لها في التقييم والتسجيل.
